新DNA編輯技術 有望根除遺傳病

哈佛大學化學生物學教授David Liu。（Broad研究所圖片）

【明報專訊】美國研究機構的科學家最近發表最新突破性基因編輯技術，有望能治療各種源自基因突變的遺傳性疾病，如天生眼盲和鎌狀紅血球貧血症等。

美國兩個科學家團隊公布研究，分別開發出可「編輯」脫氧核醣核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)的新技術，有望從根源消除多種遺傳病。要看懂有關研究，必須先了解DNA是什麼。DNA雙螺旋結構由腺嘌呤(A)、胸腺嘧啶(T)、胞嘧啶(C)與鳥嘌呤(G)4種鹼基組成；其中A和T配對，C和G配對，組成人類遺傳信息。由於化學結構問題，C容易脫氨突變，令原本的C-G組合，變成A-T組合。據估計，人類每個細胞每天都會出現100至500次突變，而令人類生病的單鹼基變異中，有一半屬於這種情況。換句話說，若能把A-T變回C-G，就有望從根源上消除遺傳病。

哈佛大學化學生物學教授David Liu和團隊在這個思路上展開研究，並將成果發表在《自然》期刊上。團隊研發出一款全新「鹼基編輯器」(base editing)，能在細胞內用簡單化學反應，使DNA一種鹼基進行原子重排，讓它變成另一種鹼基，「編輯」成功率達五成。

另一個來自麻省理工學院的研究團隊亦在《科學》期刊發表，指能夠有效地編輯DNA和RNA。情況就好像用一種會褪色的臨時墨水來修改書籍，而不會留下痕跡。David Liu表示：「我希望這些互補的技術能夠結合起來，帶來一整套研究和治療應用。」

科學家指此這技術有望應用於遺傳性耳聾、失明和遺傳性血液病，目前已有中國團隊利用這種方法，糾正人胚胎中的地中海貧血症。亦有科學家在動物和人類細胞培養物中進行相關DNA和RNA鹼基編輯實驗，但科學家們預計，暫不會對患者進行臨床試驗。

(中新網 / FT中文網 / 路透社)