療法曾致病人死亡 技術改善重振發展

[2017.10.14] 發表

根據細胞與基因療法聯盟的數據,基因療法公司今年第2季集資近12億美元,較對上一年同期高56%。目前全球正進行504個基因療法臨牀測試,針對40至50種遺傳病,其中34個測試已進入最後階段,顯示基因療法正進入爆發階段。但基因療法發展並非一帆風順,甚至因導致病人死亡而一度停滯不前。

基因療法於1990年代開始發展,並被視為醫療革命,但1999年9月美國18歲肝病少年基爾辛格(Jesse Gelsinger)在進行臨牀測試時,因觸發體內免疫系統,最後多重器官衰竭身亡,成為首名在基因治療臨牀測試死亡的人。到2000年初,法國一批兒童在基因治療臨牀測試後患上白血病,令人進一步質疑基因療法的安全,信心大失。該役後,多家基因治療公司先後倒閉,重挫業界發展。

隨着技術發展,特別是載體技術的改善,近年基因療法基本上安全得多,亦見成效。專研生物科技的雷蒙詹姆斯金融公司(Raymond James)高級副主席本杰明(Reni Benjamin)形容,基因療法年代已到來。他估計,基因療法的市場規模超過200億美元(約1560億港元)。除了萊伯氏先天性黑蒙症,Spark還研究用基因療法醫治夜盲症和乙型血友病等。該公司股價今年已急升72%。但基因療法普及一大障礙是價格高昂,令論者擔心只能讓富人受惠。現時的基因療法大多針對極罕有的遺傳病,而且都屬於一次過的療程,每名病人只需醫一次,病人人數並不足以分擔藥廠研發和商業化相關基因療法的開支。

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