【明報專訊】罕見病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)患者周佩珊去年10月向特首林鄭月娥陳情，爭取引入美國新藥，該藥已於上月21日完成註冊。政府透過「特別用藥計劃」讓第一型患者免費用藥，已有9人接受治療及評估，他們可免費用藥至12月。該藥藥費每年數以百萬元計，去年《施政報告》提出檢討關愛基金藥費分擔機制，據了解，基本原則是不會令患者及家屬「因病致貧」，並研究收窄經濟審查的核心家庭範圍，同時探討設定資產界線，超出特定水平會按折扣分擔藥費。已用藥的周佩珊期望其他患者可趁未惡化前盡快用藥，亦盼藥費「不會很快蒸發(病人家庭)資產」。

脊髓肌萎藥註冊 9人免費至年底

生產SMA藥物的渤健公司(Biogen)昨宣布SPINRAZA(nusinersen)已完成註冊，獲准在港發售，而「特別用藥計劃」會停止招納新個案，正用藥患者可免費接受治療至12月。

周佩珊昨接受本報訪問表示「好開心」，指用藥是患者的曙光，盼年輕患者可盡快用藥，「應不分患者類型，趁小朋友未惡化前用藥」，否則肌肉萎縮後「很難返轉頭」。周上月初完成脊骨手術，上月26日注射第一劑藥物，本月中將注射第二劑，「沒什麼不舒服」。藥費方面，她期望是患者家庭可負擔的水平，「不會很快蒸發資產」。

周佩珊冀藥費「不會很快蒸發資產」

林鄭月娥去年在《施政報告》宣布，醫院管理局會加快檢討關愛基金的病人藥費分擔機制，原預計今年上半年提出改善方案。據醫管局年中向立法會提交的文件，最終報告延至今年底完成。

據了解，醫管局上月諮詢病人組織，將完成藥費分擔機制檢討。另一消息指，有關顧問報告的原則包括不會令患者家庭「因病致貧」，報告會研究進一步收窄經濟審查時的核心家庭範圍，已婚病人只計算配偶及未成年子女入息，未成年病人則只計算父母，另會探討設定資產界線，若超出特定水平，會按折扣後的資產額計算分擔藥費水平。

關愛基金已資助15人買極貴藥

醫管局發言人稱，現有6名SMA患者已展開藥物療程，另3人完成評估，會陸續用藥。發言人又稱，扶貧委員會已通過醫管局建議，SMA藥物註冊後會獲納入關愛基金醫療援助計劃，料病人獲關愛基金資助後，可於今年底前用藥。發言人稱明白購買極昂貴藥物為病人及家庭造成沉重經濟負擔，該局正檢視長期用藥引致資產耗用的問題及病人分擔額，並提出改良方案。

據悉，截至8月31日，關愛基金現已資助15名病人買極度昂貴的藥物。此外，醫管局定期檢視藥物名冊，消息指新增藥物包括一種昂貴的肺癌藥。

團體批罕見病政策「空白」

香港罕見疾病聯盟會長曾建平稱，SMA患者獲特首親自跟進，引入藥物速度快，但他指其他罕見病人同樣需關注，反問「是否一定要特首慰問才有藥用」。他說，本港醫療系統相對健全，罕見病政策則「空白」，沒罕見病定義和病人名冊等。

明報記者 許芳文