療法曾致病人死亡 技術改善重振發展
[2017.10.14] 發表
根據細胞與基因療法聯盟的數據，基因療法公司今年第2季集資近12億美元，較對上一年同期高56%。
目前全球正進行504個基因療法臨牀測試，針對40至50種遺傳病，其中34個測試已進入最後階段，顯示基因療法正進入爆發階段。
但基因療法發展並非一帆風順，甚至因導致病人死亡而一度停滯不前。
基因療法於1990年代開始發展，並被視為醫療革命，但1999年9月美國18歲肝病少年基爾辛格(Jesse Gelsinger)在進行臨牀測試時，因觸發體內免疫系統，最後多重器官衰竭身亡，成為首名在基因治療臨牀測試死亡的人。
到2000年初，法國一批兒童在基因治療臨牀測試後患上白血病，令人進一步質疑基因療法的安全，信心大失。該役後，多家基因治療公司先後倒閉，重挫業界發展。
隨着技術發展，特別是載體技術的改善，近年基因療法基本上安全得多，亦見成效。專研生物科技的雷蒙詹姆斯金融公司(Raymond James)高級副主席本杰明(Reni Benjamin)形容，基因療法年代已到來。他估計，基因療法的市場規模超過200億美元。
除了萊伯氏先天性黑蒙症，Spark還研究用基因療法醫治夜盲症和乙型血友病等。該公司股價今年已急升72%。但基因療法普及一大障礙是價格高昂，令論者擔心只能讓富人受惠。
現時的基因療法大多針對極罕有的遺傳病，而且都屬於一次過的療程，每名病人只需醫一次，病人人數並不足以分擔藥廠研發和商業化相關基因療法的開支。
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