°ò¦]ÀøªkÂå¿ò¶Ç²´¯e ¬ü¶}ºñ¿O
¥iªv¥ý¤Ñ¯e¯f Âù²´¶O¥Î100¸U
¬ü°ê¹«~¤ÎÃĪ«ºÞ²z§½(FDA)ªº¿Ô¸ß©eû·|¤@P³q¹L¡A«ØijFDA§åã¤@ºØªvÀø¿ò¶Ç²´¯eªº°ò¦]Àøªk¡AÅý¥¦¦³±æ¦¨¬°¬ü°ê¾ú¨ÓºÓÀòãªvÀø¥ý¤Ñ¯e¯fªº°ò¦]Àøªk¡A¼Ð»x°ò¦]ÀøªkÁÚ¶i¤@¨B¡C¦³±M®aºÙ¤èªk¥i¥Î¨ÓÂåªv¨ä¥L¿ò¶Ç¯f¡A¬°¦UºØ¿ò¶Ç¯f¯gªº±wªÌ±a¨ÓÀÆ¥ú¡C
FDA¥Ñ16¦W±M®a²Õ¦¨ªº¿Ô¸ß©eû·|¡A©P¥|(12¤é)¤@P«ØijFDA§åãÁ`³¡¦ì©ó¬ü°ê¶O«°ªºSpark TherapeuticsÃļt¬ãµoªº¡uLuxturna¡v°ò¦]Àøªk¥¿¦¡±À¥X¡CFDA±N¦b©ú¦~1¤ë12¤é©Î¥H«e§@³Ì«á¨M©w¡A¤@¯ë¦Ó¨¥¡AFDA·|¿í´`¿Ô¸ß©eû·|ªº«Øij¡C
Luxturna¥Î¨ÓªvÀøµÜ§B¤ó¥ý¤Ñ©Ê¶Â»X¯g(Leber Congenital Amaurosis)¡C±w¦³¸Ó¿ò¶Ç©Ê²´¯eªÌ¡A¨äRPE65°ò¦]¦³¯Ê³´¡Aµøºô½¤µLªk»s³y«n³J¥Õ½è¡A¾ÉPµøı«H¸¹µLªk¶Ç°e¨ì¤j¸£¡A«Ü¤j¾÷·|§¹¥þ¥¢©ú¡C¥§¡¨C10¸U¦Wªì¥ÍÀ¦¤¤¦³2¡B3Ó±w¤W¦¹¯g¡A¥þ²y²{®É¬ù¦³6000¦W±wªÌ¡C
µøºô½¤ª`®g¯f¬r©ñ¤J·s°ò¦]
LuxturnaªvÀø¤è¦¡¬OÂå¥Í¦b±wªÌµøºô½¤ª`®g±a¦³ÁB¥¿°ò¦]ªº¯f¬r¡AÅý·s°ò¦]¨ú¥N¯Ê³´°ò¦]¡A²£¥Í©Ò»Ýªº³J¥Õ½è¡C¯A¤Î29¦W±wªÌªºÁ{þH´ú¸ÕÅã¥Ü¡A27¦W±wªÌµø¤O©Mµø³¥§¡¦³§ïµ½¡A¥i¥H¬Ý¨ì¥L¤HªºÁy³¡ªí±¡¡A¬Æ¦Ü¯à¬Ý¨ì¬P¥ú¡A¹ï¥úªº±Ó·P«×¤]¦³´£°ª¡A³Ì§Ö´X¤é¤º´N¨£®Ä¡C¦³±wªÌ±µ¨üªvÀø¶W¹L3¦~¡A¦Ü¤µ¨S¥i¨£°Æ§@¥Î¡C
°ò¦]Àøªkªº¯SÂI¬O¡uªv¥»¡v¡A¥H°w¹ï¯e¯f®Ú·½¦Ó«D¯f¼x¬°¥ý¡A¦]¦¹²z½×¤W¥u»Ý¶i¦æ¤@¦¸´N¤@³Ò¥Ã¶h¡C³oÃþÀøªk¥ç¦³±æ¬°¶Ç²ÎÃĪ«Ãø¥HªvÀøªº¯f¯g¦pÅn¸~©ÊÅÖºû¤Æ(Cystic Fibrosis)©M¡u¦ë§Ê¹y»RÁЯg¡v(Huntington's disease)µ¥¡A´£¨Ñ§ó¨ÎªºªvÀøªk¡C«X°Ç©£°·±d»P¬ì¾Ç¤j¾Ç²´¬ì¾Ç§U²z±Ð±ÂPaul Yang§Î®e¡A³o¬O·~¬Éªñ¥N³Ì¥O¤H¿³¾Äªºµo®i¡A±N¦¨¬°°ò¦]Àøªk·s®É¥Nªº¥ýÀY¨ò¡C°Ñ»P¬ã¨sªº»«¤iªk¥§¨È¤j¾Ç²´¬ì¾Ç±Ð±Â°¨¦cº¸(Albert Maguire)»¡¡AÁöµMLuxturna¥u¯àªvÀø¤@ºØ¿ò¶Ç¯f¡A¦ý±M®a¥i¥H¥Î¦P¼Ë¤è¦¡ªvÀø¨ä¥L200¦hºØ¿ò¶Ç²´¯e¡A¬Æ¦Ü¬O¨ä¥L¿ò¶Ç¯f¡C
¥¼¦³±wªÌ§¹¥þ«ì´_µø¤O
¤£¹L¡ALuxturna¤]¦³®zÂI¡Cº¥ý¡A¨S¦³±wªÌ±µ¨üªvÀø«á¥i¥H§¹¥þ«ì´_µø¤O¡A¥ç¤£ª¾¹D«ì´_ªºµø¤Oªø»··|§_¦A´c¤Æ¡C¦¹¥~¤ÀªR®a¦ôp¡ALuxturnaÀøªk¶O¥Î¥Ñ¨C°¦²´n40¸U¬ü¤¸(312¸U´ä¤¸)¨ìÂù²´100¸U¬ü¤¸¤£µ¥¡A¬O¾ú¨Ó³Ì©ù¶QªºÀøªk¤§¤@¡CSparkªí¥Ü¡A¦bFDA¥¿¦¡§åãLuxturna±À¥X«e¡A¤£·|¤½¥¬¦¬¶O¡C
FDA¤µ¦~8¤ëº¦¸§åã¤@ºØ«×¨q°µªº°ò¦]Àøªk¥Î¥HªvÀø¦åÀù¡C
¸ÓÀøªk³z¹L§ï³y±wªÌ¦Û¨ªº§K¬Ì²ÓM°ò¦]¡A¨Ï¤§¯à±þ¦ºÀù²ÓM¡AÁ{þH¹êÅçÅã¥Ü¹O¤K¦¨±wªÌ¦b3Ӥ뤺¯f±¡±o¨ìÓV¸Ñ¡A¦¬¶O¦P¼Ë¤£µá¡An¬ù47.5¸U¬ü¤¸¡C(ºî¦X³ø¹D)