中大研發抑制劑 紓緩小腦萎縮症

中大研發抑制劑紓緩小腦萎縮症

[2016.02.24] 發表

【明報專訊】遺存的小腦萎縮症無藥物可根治，病人會失去活動或語言能力。中大生命科學院用了4年時間，研發出由氨基酸組成的「P3多肽抑制劑」，可避免有毒的RNA分子阻礙蛋白質正常生長，減少腦細胞死亡。此抑制劑日後會再作臨牀測試，以便研發新藥物，治療6種小腦萎縮症型及亨廷頓症，減低病發時的嚴重程度。

食衛局衛生研究基金及中文大學等多個單位，資助1200萬元進行有關研究。負責研究的生命科學院教授陳浩然表示，小腦萎縮症達41種，今次研究針對其中6種症型，即 1、2、3、6、7及17型。他說，此症患者一般在20至40歲病發，患者基因的有毒RNA分子阻礙核仁素製造蛋白質，導致腦細胞因蛋白質供應不足而集體死亡，影響腦部功能。

陳浩然稱，新研發的抑制劑屬治療性藥物，可避免RNA分子接觸核仁素，令腦細胞有足夠蛋白質生長，減低病發時嚴重程度。

已獲美國商標局專利

他稱，研究團隊進行多種測試證明抑制劑效用，包括已抽取病人的纖維細胞作測試及抽取老鼠細胞作測試，高劑量抑制劑對老鼠神經細胞沒有毒性效果。抑制劑已取得美國專利及商標局的專利，團隊未來要再作臨牀測試，以助日後研發新藥物。

另外，陳浩然表示，小腦萎縮症可遺存下一代，如父或母其中一人有致病基因，其子女有一半機率遺傳此病，子女的病發年齡亦會較早於其父母。小腦萎縮症患者林蘭現時表示，擔心兩名孫女會患上此症。

沒藥物能根治一半機率遺傳子女

中文大學內科及藥物治療學系腦神經科講座教授黃家星表示，小腦萎縮症沒有藥物根治，嚴重可致肌肉萎縮，影響呼吸。他稱，患者一般會接受物理治療訓練肌肉，建議患者視乎症型及嚴重程度與醫生商量，才決定是否生育。