【明報專訊】治療脊髓肌肉萎縮症的美國新藥將引入本港,食物及衛生局昨表示經臨牀評估確認合適用藥的第一型(即病情最嚴重)SMA病人可免費用藥。港大醫學院腦內科教授張德輝表示,SMA患者分一至四型,本港現約有60名患者,當中一型約有10人,一般用藥效用較低,「病情太重亦未必有效」。
助增活動能力 病情太重難起效
罕見病SMA成因不明,發病年齡無分長幼,患者全身肌肉迅速退化、無力及萎縮,初時無法抬頭、轉身或坐直等,嚴重時咳嗽及吞嚥能力也受影響,甚至影響心肺功能,以致死亡。張德輝解釋,SMA為遺傳基因變異,身體未能製造運動神經元所需蛋白,新藥可令患者的「後備基因」製造蛋白,改善活動能力,「本坐輪椅可站起,無力行的可行走數步」,該藥透過腰椎穿刺注射患者體內。
張德輝說,若病人本身沒有「後備基因」,用藥可能無用,若一型患者有「後備基因」可能仍有效,但要經臨牀評估及試針才知成效。他說首4針要每兩周注射一次,其後每隔4個月注射,每針約涉百萬元,一旦停藥,病情可惡化。