文 麥煒和

阿力剛被確診ALS(肌萎性側索硬化症，俗稱「漸凍人症」；但患者感受又豈只區區淋個冰桶便能比擬？)，今天，醫生將和他討論ALS的治療方案：「阿力，ALS目前仍是不治之症，患者會無可避免地日漸惡化，直至全身癱瘓，及失去吞嚥和呼吸的能力。」

「醫生，這些我已經明白，網上亦有說傳統藥物療效極之有限，但日本近年研發了針對ALS的新藥，更成功取得美國食品藥物管理局(FDA)的認證。」

「沒錯，新藥確已通過FDA認證，但在香港�壎芵p仍未註冊，要是透過代理替患者引人(Named patient programme)，定價也會極之高昂。」

「唉，你們政府最愛以費用高昂、資源不足為藉口，犧牲市民的健康和基本權利，無非為了補貼那些假大空白象工程，但作為病人的其實沒有奢求，我們只想活下去。」

「我不代表政府，政府也不代表我，醫生有專業自主。阿力，我們不妨開門見山，使用新藥前，你必須明白它並不等同神藥(雖然患者和社會大眾經常也誤解兩者是等同)，FDA認證只表示藥物通過了臨�H測試，但實質應用卻完全是另一回事。由於新藥療效只見於特定的對象組�纂A所以就研究以外的普羅ALS患者而言，適合接受治療的估計不會超過一成(約7%)。再者，有關藥物測試的研究期僅為二十四周，而且研究套用的也只是替代指標(Surrogate markers)而非存活數據，故此治療的實質成效，尤其能否真正延長或增加患者存活率，及普遍治療期如十二至十八個月後的效益，其實也是未知之數(參考資料：Hardiman and van den Berg, 2017)。」

「醫生講得深奧，我有點跟不上。」

「簡單來說，新藥雖然通過了測試和認證，但是我對它的實質使用和成效仍極有保留。」

「簡單來說，你是想打沉病人的希望。」

「查實不少患者也未必認受治療，因為新藥需要每月十至十四天的靜脈注射，與其隔天或隔兩天便進出醫院接受療程，加上不能夠肯定長期成效，所以，很多患者也寧願將僅餘的時間花在陪伴家人和真正的生活之上。」

(待續)