女子患罕見遺傳疾病 懇求省府資助救命藥 首年花費將需70萬元
[2022.05.16] 發表
【明報專訊】有患上罕見遺傳疾病而近乎癱瘓的安省女子，希望能得到政府的資助，購買一款還算有效但價格卻昂貴無比的特效藥，來讓自己活下去。
39歲的多倫多居民哈馬什(Nouma Hammash)，原籍阿聯酋。她在年輕時被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮症(SMA)，導致她一生中的大部分時間都失去了利用肌肉的能力。
SMA是一種極為罕見的遺傳疾病，會影響身體的運動神經元(控制隨意肌肉運動的神經細胞)。患上這種疾病後，隨着時間的推移，病人的肌肉會虛弱和萎縮。
新寧醫院神經學家和SMA專家艾增伯格(Aaron Izenberg)表示，SMA會導致手臂和腿部逐漸虛弱，還有呼吸肌肉也會虛弱，也就是呼吸衰竭，並且在許多患者中，它還會導致吞嚥問題。
2016年，哈馬什移居加拿大，目前﹐她在安省脊髓損傷協會工作擔任調解員，並為其他面臨類似情況的患者代言。但她的病情在來到加拿大之後惡化，至今仍未找到成功的治療方案。之前﹐她還能自己上下牀，自己在牀上翻身，但現在都已做不到。
2017年6月，加拿大衛生部批准Spiraza用於加拿大SMA患者。
但這款用於治療SMA並減緩疾病進展的藥物非常昂貴，如果沒有保險，第一年的藥物花費就需要70萬元。
截至目前，由於缺乏對老年組的對照試驗和數據，安省僅向18歲以下的患者提供Spiraza保險。該資格在2019年略有擴大，根據具體情況將一些成年人包括在內，但哈馬什仍不符合標準。
由於加拿大衛生部需要有充足的臨牀試驗數據才會批准某種藥物上市，而當這種藥物僅被少數人群需要時，可能會使審批過程複雜化和延長。
然而﹐對於SMA患者來說，時間至關重要，許多人已經等待了多年。她說，如果她被迫等待數年，以便積攢足夠的臨牀數據來證明她對Spiraza的需求，但到那時，很可能為時已晚，她早已死去。
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