貴價新藥可縮腎瘤 增生存率缺實證

[2017.05.03] 發表

【明報專訊】本港約有200名結節性硬化症患者，此症由基因變異引起，導致全身不同器官生腫瘤，嚴重腫瘤或會爆裂引致出血，甚至死亡。有藥劑師指藥廠研究顯示貴價新藥可令腎臟腫瘤縮細，但對長遠能否增加生存率，則未有很多實證。

切瘤可再增生爆瘤可致出血亡

港大醫學院病理學系臨牀教授林青雲說，結節性硬化症是源於體內兩種基因TSC1及TSC2變異，不能控制正常細胞的分裂及生長，令細胞變成癌細胞。患者的心臟、肺、腎、腦等器官都可能生瘤，即使切除亦可再增生：另瘤內有血管，或會爆裂引致出血，甚至死亡。

父母患症約半機率遺傳

三母女皆患結節性硬化症的江太說，女兒確診後，自己才做檢查確診。林青雲稱，若父或母患此症，約有一半機率遺傳下一代，孕婦一般在懷孕22周時可作產前檢查，若發現嬰兒有心臟肌肉瘤，則可能患上此症。

香港醫院藥劑師學會會長崔俊明稱，過往有藥廠的研究顯示，患者服新藥Everolimus平均8.3個月後「有反應」，包括腎臟腫瘤縮細，但對長遠生存率的影響則未有很多證據。他說，此藥每粒10毫克，售650元，以每日1粒計算，每月費用約1.95萬元。

新藥平均服用8月「有反應」

林青雲表示，過往有研究指Everolimus有助縮細長於腦部的星形細胞瘤，其中波蘭有大學研究顯示，由每天用此藥，減至每周用三次仍有效，而副作用較少。林稱，一般而言，此藥副作用包括抽筋和發燒等，美國食品及藥物管理局已批准此藥用於腎血管平滑肌脂肪瘤。

現有結節性硬化症患者多服用藥物Sirolimus。崔俊明說，此藥是換腎所服的抗排斥藥，亦有結節性硬化症患者用此藥作抑制劑，防止腫瘤生長，此藥每粒2毫克，售100元。林青雲指現時有其他藥物治療結節性硬化症，但沒比較藥物療效。

更多港聞