基因改造幹細胞治療糖尿病 卑大研究進行臨牀試驗
【明報專訊】卑詩大學(UBC)和溫哥華沿岸衛生局(VCH)的研究人員從加國幹細胞網絡獲得100 萬元撥款，進行全球其中首個針對一型糖尿病的基因工程細胞替代療法臨牀試驗。研究人員表示，這項研究是開發潛在功能性治療一型糖尿病的重要一步。
這項新治療方法由生物技術公司 CRISPR Therapeutics 和 ViaCyte開發，使一型糖尿病患者通過一種小型手術植入物產生胰島素，該植入物內有數百萬個由基因編輯幹細胞取出的胰腺細胞。
卑詩大學內分泌學臨牀助理教授兼溫哥華綜合醫院糖尿病中心主任大衛湯普森醫生(David Thompson，小圖)說，這項研究可能改變如何控制一型糖尿病，病人有望不用每日注射胰島素，並克服以前療法的缺點。
患者免於每天注射胰島素
加國現時超過 300,000 人患有一型糖尿病，需要每天注射胰島素才能生存。在去年一項重大突破中，湯普森醫生和他的團隊發表一項突破研究，證明基於幹細胞的治療可以在人體內產生胰島素。
然而，這種細胞替代療法傳統上面臨一個主要障礙——一旦植入體內，免疫系統會將它們視為外來入侵者，並開始攻擊植入的細胞。為了克服這問題，患者服用長期免疫抑制藥物，這些藥物會帶來許多潛在有害副作用，例如增加感染風險。
「可以減少患者對胰島素的依賴真十分好，但這幾乎就像用一種疾病換另一種疾病」湯普森醫生說。
新的治療研究使用基因編輯技術CRISPR/Cas9改造的細胞——這是一項諾貝爾獎獲獎技術，可用於修改、刪除或糾正DNA的精確區域，通過對細胞進行工程改造，研究人員希望這些細胞能夠逃避免疫系統的偵察和破壞。
湯普森醫生說﹕「這是邁向潛在功能性治療一型糖尿病的下一步，將使患者無需每天注射胰島素，也無需使用免疫抑制藥物」。
卑詩大學和溫哥華沿岸衛生局團隊將在今年稍後開始新療法的研究和臨牀試驗，他們是與 CRISPR Therapeutics 和 ViaCyte 合作研究新療法安全性的多個站點之一。
卑詩大學醫學院研究副院長洛麥馬士打(Rob McMaster )博士說﹕「這類合作加強卑詩的生物創新生態系統，並有助更快為患者帶來新的治療方法。」
幹細胞療法潛力無限
湯普森醫生希望基因工程幹細胞不單對糖尿病產生影響，還可幫助解決從心臟損傷到肝病等一系列疾病。
湯普森醫生說﹕「理論上，你可以將同樣的基因編輯技術應用於心臟細胞、腦細胞或肝細胞，從而開闢一系列可能性」。
另一個好處是治療可惠及廣大患者，因為幹細胞在實驗室中培養，所以有機會快速擴大生產。
湯普森醫生說，加國科學家發現胰島素作為一型糖尿病的治療方法已有100 年，本地科學家再臨下一個重大突破的前沿。
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