美FDA首准血癌基因療法
治癌症進新時代 八成患者有效
【綜合報道】美國食品及藥物管理局(FDA)，周三(30日)批准全國首種基因療法，涉及使用患者本身的免疫細胞來對抗白血病，為治療癌症開拓新時代。
這療法由諾華公司(Novartis)研發，其產品稱為Kymriah (tisagenlecleucel)。這種名為CAR-T細胞療法的的免疫治療，至今被稱作CTL019。美國FDA批准這種療法，可以使用於25歲或以下患有急性淋巴球白血病(ALL)的兒童和青年。
FDA在聲明中表示，這次批核是一次歷史性行動，將引進新的治療方法對付癌症和其他嚴重和危及生命的疾病。
研究顯示，83%患者對這療法有反應，並在3個月內達致緩解。這療法並非藥物或一種化療，它使用患者本身稱為T細胞的免疫細胞，以及白血細胞。這些細胞由病人體內抽取，送交實驗室，加上病毒載體編碼後，再重新編程，然後輸送回病人體內，由經改造的免疫細胞攻擊白血病。
不過，這種療法也會引起嚴重副作用。病人經常出現一種稱為「細胞因子釋放症候群」的免疫機能過敏反應，可能引發高燒、血壓劇降，甚至損害器官，需要特別療護以控制這些症狀，而又不阻撓攻擊癌細胞的進展。
費城兒童醫院六年前率先用CAR-T療法治療一名女孩，使她從垂死邊緣擺脫癌症糾纏，至今仍健康存活。
這種療法必須為每一個病人分別進行基因工程處理，治療費用47.5萬美元。不過，諾華宣布如果病人在一個月內沒有反應，將不收費。
相形之下，目前治療血癌常用的骨髓移植，第一年花費54萬至80萬美元。
癌細胞經常能夠逃避身體免疫機能用以對付疾病的T細胞，而CAR-T療法藉著加強T細胞使癌細胞無所遁形。
研究人員從病人血液過濾出T細胞進行基因處理，使其擁有專門鎖定癌細胞的嵌合抗原受體(chimeric antigen receptor，CAR)，再把分裂複製成幾億個的強化T細胞注射回病人體內，使其繼續複製和對抗疾病幾個月或幾年。
CAR-T療法率先獲准用於治療兒童急性淋巴性白血病(ALL)；參加試驗的63名嚴重病患，有83%在三個月內病情獲得緩解，比率遠高於其他療法，而且研究人員對有些人就此完全治癒懷抱希望。美國每年有3000多人罹患ALL。新療法初期只在人員經過特別訓練的20幾個醫療中心提供，病人的免疫細胞將冷凍送到新澤西州的諾華工廠處理，整個程序約需三個星期。目前只有年紀不超過25歲的ALL復發病人才能接受這種治療，而美國約有600個病人合乎條件。
國家癌症研究所發展出來的類似CAR-T療法，今年稍後可望獲准用以治療惡性淋巴癌，其他公司也在發展對付多發性骨髓瘤等其他血癌的類似療法。
科學界也在發展CAR-T療法下一個更困難的目標：對付腦癌、乳癌、胰臟癌等更常見的固態癌瘤。
