基因編輯可治血癌愛滋 全球首例中國完成
【明報專訊】由北京大學-清華大學生命科學聯合中心、首都醫科大學及解放軍總醫院第5醫學中心組成的研究團隊，透過基因編輯剔除骨髓幹細胞中一種名為CCR5的基因，成功令白血病處於完全緩解狀態，並可暫停服用抗愛滋藥物。這意味中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病患者，也是全球首例。有關研究上周三(11日)發表在英國《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine)上。
血癌完全緩解19月 暫停服愛滋藥
造血幹細胞移植治療白血病技術已日益成熟，但通過該方法同時治療愛滋病仍是全球難題。《北京青年報》報道，這篇名為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有愛滋病合併急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的論文，由北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第5醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作發表。論文記錄了在骨髓庫中尋找適合骨髓，再以基因編輯工具CRISPR-Cas9剔除17.8%的CCR5基因，移植到一名27歲患有愛滋病及白血病的病人體內的過程。在移植後4周，病人的白血病處於完全緩解狀態，病情在其後19個月一直維持完全緩解狀態。此外，病人更可暫停服用抗愛滋藥物。
稱不影響其他器官生殖系統
該研究論文的發表，意味中國科研人員建立起基於CRISPR在人體造血幹細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系，實現了經基因編輯後的成體造血幹細胞在人體內長期穩定的造血系統重建，同時，在成體造血幹細胞上的基因編輯，並不會對其他組織器官及生殖系統產生影響。該工作初步證明了基因編輯的成體造血幹細胞移植的可行性和在人體內的安全性，將會促進和推動基因編輯技術在臨牀應用領域的發展。
停藥期間有反彈 研臨牀優化移植
報道指，該技術有望為愛滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等血液系統相關疾病的治療帶來曙光。不過，基因編輯治療技術對淋巴細胞中CCR5的破壞率僅為5%左右，停藥期間病毒有複製和反彈的情况出現。團隊表示，下一步將研究提高基因編輯的效率及優化移植方案，加速技術向臨牀疾病治療轉化的進程。
2018年11月，深圳南方科技大學副教授賀建奎宣布，他的團隊將基因編輯技術用於人類受精卵並植入母親子宮，誕下一對基因經過修改的女孩，賀稱她們「出生後即能天然抵抗愛滋病」。事件引起軒然大波，嚴重違背倫理道德和科研誠信，今年1月，官方公布初步調查結果，表示要嚴懲賀建奎；接着賀被所在大學開除。
